Er is in ons land zicht op een eerste middel voor mensen met Secundair Progressieve MS (SPMS) die de afgelopen twee jaar geen terugvallen hebben gehad: tolebrutinib (merknaam: Cenrifki). Het in Amsterdam gevestigde Europees Medicijnagentschap (EMA) heeft over toepassing van het middel namelijk op 23 april 2026 positief geadviseerd. Voor deze specifieke groep mensen met SPMS – naar schatting enkele duizenden in Nederland – zijn op dit moment maar weinig behandelmogelijkheden.
Tolebrutinib is ontwikkeld door de farmaceut Sanofi en wordt als tablet van 60 mg ingenomen. Opvallend is dat het EMA dit middel aanbeveelt, terwijl de Amerikaanse evenknie FDA het eerder afwees op basis van dezelfde gegevens.
Het positieve EMA-advies betekent nog geen vergunning om het middel nu al op de Europese markt te brengen. Dat besluit is aan de Europese Commissie en volgt doorgaans twee maanden na een positief EMA-advies. Daarna zijn bovendien nationale beslissingen nodig over vergoeding en gebruik.
Hier gaat dat via het Zorginstituut Nederland. Daardoor kan Tolebrutinib waarschijnlijk op zijn vroegst in 2027 in ons land beschikbaar zijn.
BTK-remmers
Tolebrutinib behoort tot een nieuwe klasse MS-middelen: de remmers van het enzym Bruton’s Tyrosine Kinase (BTK). De wetenschappelijke aanname is dat BTK een rol speelt bij de sluipende, smeulende ziekteprogressie bij sommige vormen van MS. Anders dan bij veel bestaande behandelingen kunnen BTK-remmers door de bloed-breinbarrière heen en daardoor ook afweercellen in de hersenen zelf bereiken. In hoeverre dit mechanisme daadwerkelijk verantwoordelijk is voor het effect op ziekteprogressie is nog niet duidelijk.
In de studie die ten grondslag ligt aan het EMA-advies liet tolebrutinib een vermindering van 31% zien in het risico op invaliditeitstoename over zes maanden. Het aantal nieuwe en groeiende laesies op de MRI daalde met 38%. Dit is statistisch significant, al is het effect beperkt: de ziekteprogressie wordt vertraagd, niet gestopt.
Bijwerkingen
Het EMA en de FDA beoordelen tolebrutinib verschillend. Dat verschil hangt vooral samen met de inschatting van de risico’s op bijwerkingen. De meest zorgwekkende bijwerking is ernstige leverbeschadiging. In de studiefase met patiënten was er één die een levertransplantatie nodig had en overleed.
Verder kunnen infecties, bloeduitstortingen en hevig menstrueel bloedverlies optreden. Tolebrutinib zal daarom alleen mogen worden voorgeschreven door neurologen met ervaring in de behandeling van MS en met regelmatige controle van leverfuncties.
De FDA beoordeelde het leverrisico bij gebruik van tolebrutinib als uitzonderlijk hoog. Daarnaast stelde de FDA dat het effect in de beoogde doelgroep – mensen zonder actieve ontsteking – onzeker en mogelijk beperkt is. Voor mensen met actieve SPMS, waarbij ontsteking op de MRI zichtbaar is, bestaat al een goedgekeurde behandelmogelijkheid, zoals siponimod (merknaam Mayzent).
Dat het EMA en de FDA tot tegengestelde conclusies zijn gekomen op basis van dezelfde gegevens is vrij uitzonderlijk. Voor niet-actieve SPMS, een groep waarvoor de behandelmogelijkheden beperkt zijn, vindt het EMA het risico van de bijwerkingen aanvaardbaar. Dat is op zichzelf te beschouwen als een belangrijk beleidsmatig signaal omdat er intussen meer BTK-remmers op komst zijn. Bovendien kan het voor een bredere groep relevant worden: veel mensen met RRMS ontwikkelen op termijn progressieve MS. Voor hen kan het nuttig zijn te weten dat er voor die fase iets in de pijplijn zit. Al blijft onzeker voor welke patiënten de voordelen opwegen tegen de risico’s.
Redactie MSnieuws
Bronnen onder meer de Stichting MS in beeld en:
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/cenrifki
https://gavingiovannoni.substack.com/p/breaking-news-tolebrutinib-is-licensed
https://doi.org/10.1016/j.msard.2026.107038
Uitleg over BTK-remmers
Uitleg over de werking van BTK-remmers en waarom ze anders zijn dan bestaande MS-middelen geeft dr. ir. Bram Platel op de website MS in beeld. Zie BTK-remmers, een oplossing voor ‘de echte MS’? uit 2023.