Ga naar hoofdinhoud

Wat is HSCT eigenlijk?
(a)HSCT is de afkorting voor ‘(autologe) hematopoietische stamceltransplantatie’, ook wel stamceltherapie genoemd. In het kort gezegd betekent het dat er stoffen worden toegediend om stamcellen die in staat zijn om bloedcellen aan te maken te laten groeien. Deze stamcellen komen in het bloed en kunnen worden afgenomen en bewaard. Daarna krijgt de patiënt chemotherapie. Hierdoor wordt het eigen beenmerg grotendeels vernietigd. Dit is de stap waardoor HSCT ziekteactiviteit onderdrukt. De eigen stamcellen worden daarna weer teruggegeven. Hieruit groeien dan de bloedcellen weer terug. De stamcellen maken het mogelijk dat de patiënt na de chemotherapie weer snel herstelt en dat de periode dat iemand heel erg kwetsbaar is door behandeling met HSCT zo kort mogelijk duurt.

Waarom alleen vergoeding voor een kleine, specifieke groep met zeer actieve RRMS die niet meer reageren op andere behandelingen?
Veel patiënten met actieve RRMS zijn stabiel onder de beschikbare (hoog-effectieve) medicatie. Stamceltherapie is een steeds veiliger behandeling, maar wel met potentieel forse bijwerkingen en ook met een risico om eraan te overlijden. Er zijn nog onvoldoende data beschikbaar om een verschil in effectiviteit tussen stamceltherapie en hoog-effectieve medicijnen, die we kennen, goed vast te stellen. Wat we wel weten uit kleine studies is dat de kleine groep mensen met zeer actieve RRMS, waarbij de meest effectieve medicatie niet aanslaat, kunnen profiteren van stamceltherapie.

In mei 2022 is het Zorginstituut Nederland naar herhaaldelijk verzoek van MS Vereniging Nederland en de Nederlandse Vereniging voor Neurologie de beschikbare publicaties over de effectiviteit van stamceltherapie bij zeer actieve RRMS gaan lezen en samenvatten. Op 12 december 2022 heeft het Zorginstituut, op basis van haar analyse, geoordeeld dat voor mensen met RRMS waarbij de ziekte zeer actief is, de meest effectieve medicatie niet aanslaat en die in korte tijd achteruitgaan, dat deze stamceltransplantatie voldoende bewezen effectieve zorg is.

Waar kan ik me opgeven als ik deze behandeling wil?
Je kunt je hier niet voor opgeven. Alle behandelaren van mensen met MS zijn op de hoogte van de voorwaarden waaraan voldaan moet worden om in aanmerking te komen voor stamceltherapie. Natuurlijk kun je vragen aan je neuroloog of deze behandeling voor jou de meest geschikte behandeling is. Wanneer jouw neuroloog dat vindt dan kan hij/zij contact opnemen met de landelijke commissie. Deze commissie bestaat uit meerdere neurologen, een neuroradioloog en een hematoloog. Deze commissie besluit op basis van je ziekteactiviteit, eerdere behandelingen en misschien nader onderzoek of stamceltherapie voor jou een goede behandelkeuze is en je in aanmerking komt.

Waarom heb ik niet het recht om zelf te bepalen voor welke behandeling ik kies?
In Nederland is afgesproken dat een behandeling altijd in overleg met de behandelaar wordt besproken en eventueel, na instemming van de patiënt, wordt ingezet. Dit om de patiënt te beschermen. De arts zal altijd zijn/haar patiënt willen helpen maar ook de patiënt willen beschermen tegen schade. Voor de keuze van de behandeling zal de behandelaar altijd teruggrijpen naar wat er binnen de beroepsgroep is afgesproken (Richtlijn Multiple Sclerose).

Wordt mijn behandeling ook vergoed als ik naar het buitenland ga en zo nee, waarom niet?
Nee, de behandeling wordt alleen vergoed als deze is goedgekeurd door de landelijke, onafhankelijke commissie en wordt uitgevoerd door de centra in Nederland die daar nu toestemming voor gekregen hebben.

Waarom komen in het buitenland ook mensen met progressieve vormen van MS in aanmerking?
Het klopt niet dat in het buitenland mensen met SPMS en PPMS ook in aanmerking komen voor deze behandeling. De reden daarvoor is duidelijk: de behandeling is vooral effectief bij patiënten met RRMS met zeer actieve ziekte, een korte ziekteduur en een lage invaliditeitsscore. Er treedt door de stamcellen, voor zover we weten, geen herstel op van de schade aan het zenuwstelsel die er al is. In die zin is de werking heel erg vergelijkbaar met die van hoog-effectieve medicijnen, maar met meer ernstige bijwerkingen. Met de diagnose SPMS of PPMS is de kans dat je profiteert uiterst klein, en leert de ervaring dat deze groepen MS patiënten ondanks behandeling in het algemeen toch verder achteruit gaan. Ook bestaat de kans dat je er zieker door wordt. Juist dat laatste willen we voorkomen. Dat Mexico en Rusland de behandeling wel uitvoeren met progressieve vormen van MS is een keuze van die centra zelf.

Back To Top